智通财经APP获悉，罗氏(RHHBY.US)（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日发布，美国FDA已允许Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于诊疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。音信稿指出，Evrysdi是首款改革SMA疾病经过的非侵入性诊疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可融化于水中服用。音信稿指出，
Evrysdi片剂的允许基于一项生物等效性磋商结果，该磋商阐明，无论Evrysdi（5 mg）片剂是整片吞服依旧融化于非氯化饮用水（比方过滤水）中服用，与原有口服液比拟，risdiplam正在体内的流露程度相当。这意味着服用该片剂的患者可得到与Evrysdi口服液雷同的既定疗效和安笑性。对付行使其他剂量Evrysdi以及能够更偏向于口服液的患者，Evrysdi口服液仍将维持供应。Evrysdi通过调剂SMN2基因mRNA的剪接，进步或许表达寻常SMN卵白的mRNA程度，从而缓解SMA患者的症状。
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